Genterapi korrigerer sjeldne blodsykdommer

• April 19, 2024

Tyske forskere rapporterte at de gjennom genterapi (eller genterapi) klarte å rette opp feilen i genet som var ansvarlig for Wiscott-Aldrich syndrom , en sykdom anses å være sjelden, men ødeleggende for barn fordi det forårsaker blødning langvarig av små støt eller riper. Denne lidelsen etterlater barn sårbare mot visse typer kreft og farlige infeksjoner, publiserer nyhetsportalen. Helsedag Nyheter.

Forsøket ble ansett som vellykket, fordi de implanterte cellene var i stand til øke antall blodplater og forbedre noen celler i immunsystemet.

Imidlertid utviklet en av de 10 barna som deltok i studien en akutt T-celle leukemi , som et resultat av innsetting av a sunt gen ved hjelp av en viral vektor (et modifisert virus som fungerer som et kjøretøy for å introdusere genetisk materiale i kjernen til en annen celle).

Studien viser et potensielt fremskritt i genterapi med stamceller i en genetisk lidelse, sa spesialisten og direktøren for Center of Excellence for aldring og hjernereparasjon ved University of South Florida, Paul Sanberg for Helsedag Nyheter, selv om han skjønte at det var nødvendig å finne mer effektive vektorer og forsikring.

Barn som utvikler Wiskott-Aldrich syndrom er født med a genetisk defekt arvet i X kromosom , som påvirker antall og størrelse på blodplater og gjør dem mer utsatt for å bløe lett og lide infeksjoner.

Den mest brukte behandling for dette syndromet er ryggmargstransplantasjon , det å jobbe, kan kurere pasienten, selv om det er en farlig prosedyre på grunn av avslaget som kroppen kan generere og til de infeksjonene som vises senere.