Cystisk fibrose kan ha ny medisinering

• April 20, 2024

Personer med cystisk fibrose kan ha håp takket være a ny medisinering som har vist seg å øke drastisk lungefunksjon av de som lider av det.

Pillen er det første stoffet som angriper årsaken til problemet og ikke symptomene på denne arvelige sykdommen. Imidlertid har bare 5% av personer som lider av tilstanden mutasjon nødvendig for at medisinen skal fungere. Et annet stoff er undersøkt, slik at de med kombinasjonen av de to, kan de rette sykdommen bedre.

Peter Mueller , vitenskapelig direktør for Vertex Pharmaceuticals i Cambridge, Massachusetts, og hans team, testet medisinering VX-770 og en placebo til en gruppe på 161 personer med cystisk fibrose over et år.

Resultatene viste at de fleste deltakere gjenvunnet opptil 60% av vanlig lungefunksjon. De som mottok VX-770 De hadde en forbedring på ca 20% i lungefunksjonen sammenlignet med de som fikk placebo.

"Resultatene overgikk våre forventninger," sa Mueller etter å ha publisert oppdagelsen.

Cystisk fibrose er a genetisk sykdom , presenteres oftere hos barn, som angriper hele kroppen, forårsaker gradvis funksjonshemming og muligens død. Det påvirker lungene, fordøyelsessystemet, svettekjertlene og andre områder.

Årsaken til cystisk fibrose det skyldes en feil i a protein av lungeceller, kalt transmembran konduktans regulator av cystisk fibrose (CFTR, med sin akronym på engelsk). Legemidlet VX-770 angriper og korrigerer skaden forårsaket av dette proteinet.

den CFTR proteiner danner kanaler på overflaten av membranen til lunger og andre celler som bærer kloridioner utenfor og inne i cellen. Når de svikter, begynner lungene å fylle med slim , gjør pusten vanskelig, og til de mest sårbare pasientene, infeksjoner.

VX-770 retter feilen og "åpner kanalene", sier Stuart Elborn , fra Queen's University i England og hovedforsker av testen.

Vertex annonserte at det forventer at i 2 eller 3 måneder vil legemidlet bli godkjent av USA og Europa.

Kilde: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist og Meksikanske Association of Cystic Fibrosis A.C.